Brytyjski urząd rejestracyjny MHRA zatwierdził nowy lek, olezarsen (Tryngolza), do leczenia dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS). To rzadka, genetyczna choroba prowadząca do niebezpiecznie wysokiego poziomu trójglicerydów we krwi, która może zagrażać życiu.
- MHRA, brytyjski urząd ds. leków, wydał zgodę na stosowanie olezarsenu (Tryngolza) u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS).
- Lek, podawany w formie zastrzyku podskórnego, w badaniach obniżył średni poziom trójglicerydów o 32% w ciągu 6 miesięcy, podczas gdy w grupie placebo odnotowano wzrost o 12%.
- Zatwierdzenie stanowi nową opcję terapeutyczną dla pacjentów z FCS, u których choroba grozi ciężkim, zagrażającym życiu zapaleniem trzustki.
Czym jest rodzinny zespół chylomikronemii (FCS)?
Rodzinny zespół chylomikronemii (FCS) to rzadka, dziedziczna choroba metaboliczna. Jej istotą jest nieprawidłowo wysoki poziom tłuszczów – trójglicerydów – we krwi. To zaburzenie może prowadzić do nawracających, ostrych ataków zapalenia trzustki. Stan ten powoduje silny ból, może prowadzić do trwałego uszkodzenia tego narządu i stanowi bezpośrednie zagrożenie życia pacjenta. Dotychczasowe możliwości leczenia FCS były bardzo ograniczone i opierały się głównie na ścisłej, restrykcyjnej diecie.
Jak działa nowy lek?
Olezarsen, który będzie sprzedawany pod nazwą Tryngolza, to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego. Pacjenci mogą go aplikować samodzielnie w obszary takie jak brzuch, udo czy ramię. Mechanizm działania leku polega na celowym obniżaniu poziomu trójglicerydów we krwi, co jest kluczowe w zarządzaniu FCS.
Decyzja MHRA opiera się na wynikach badań klinicznych. W głównym badaniu z udziałem 66 dorosłych pacjentów z FCS, którzy stosowali kontrolowaną dietę, porównywano efekty olezarsenu z placebo. Po sześciu miesiącach terapii w grupie otrzymującej Tryngolzę odnotowano średni spadek poziomu trójglicerydów o 32%. Dla kontrastu, w grupie placebo zaobserwowano średni wzrost o 12%. Korzyści te utrzymywały się i pogłębiały po roku leczenia, a u pacjentów przyjmujących olezarsen zgłaszano mniej epizodów ostrego zapalenia trzustki.
Stanowisko regulatora i dostępność
Julian Beach, pełniący obowiązki dyrektora wykonawczego ds. jakości i dostępu do opieki zdrowotnej w MHRA, skomentował: „Ta decyzja zapewnia nową opcję leczenia dla dorosłych żyjących z rodzinnym zespołem chylomikronemii. Będziemy, jak w przypadku wszystkich leków, nadal ściśle monitorować bezpieczeństwo i skuteczność olezarsenu w miarę jego szerszego stosowania.”
Lek został zatwierdzony dla firmy Swedish Orphan Biovitrum AB (publ). Szczegółowe informacje, takie Charakterystyka Produktu Leczniczego i Ulotka dla Pacjenta, będą dostępne na oficjalnej stronie MHRA w ciągu najbliższych dni. Decyzja ta daje nadzieję dla społeczności pacjentów zmagających się z tą wyniszczającą i potencjalnie śmiertelną chorobą.
Źródło: Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) / gov.uk