W Wielkiej Brytanii zakończyły się przełomowe badania kliniczne nad pierwszą w historii terapią genową spowalniającą postęp choroby Huntingtona. Sukces był możliwy dzięki ścisłej współpracy publicznej infrastruktury badawczej, eksperckiego doradztwa naukowego i sektora prywatnego.
- W ramach badań klinicznych testowano pierwszą terapię genową (AMT-130) dla osób z chorobą Huntingtona.
- Uczestnicy otrzymujący wyższą dawkę leku odnotowali o 75% wolniejszy postęp choroby po trzech latach oraz spowolnienie pogorszenia funkcji ruchowych i poznawczych.
- Kluczową rolę w przeprowadzeniu badań odegrała publiczna infrastruktura badawcza NIHR, zapewniając eksperckie wsparcie, specjalistyczne placówki NHS i personel.
Nadzieja dla tysięcy pacjentów
Choroba Huntingtona to rzadka, nieuleczalna i śmiertelna choroba genetyczna, na którą w Wielkiej Brytanii cierpi około 8 tysięcy osób. Dotychczas medycyna nie dysponowała żadną terapią, która mogłaby modyfikować jej przebieg i spowalniać postępujące wyniszczenie organizmu. Przełomowe badanie, finansowane przez firmę biotechnologiczną uniQure, a wsparte merytorycznie i infrastrukturalnie przez brytyjską publiczną służbę zdrowia, przyniosło długo wyczekiwaną nadzieję.
Rola publicznej infrastruktury badawczej
Krajowy Instytut Badań nad Zdrowiem i Opieką (NIHR), finansowany przez resort zdrowia, zapewnił kluczowe zaplecze dla tego pionierskiego projektu. Jego centra badawcze i kliniczne udostępniły nie tylko specjalistyczne obiekty NHS i wykwalifikowany personel, ale także dostarczyły niezbędnego eksperckiego doradztwa naukowego.
Dzięki sieci realizacji badań NIHR możliwe było także utworzenie grupy kontrolnej z pacjentów nieotrzymujących terapii, co pozwoliło na rzetelne porównanie wyników i potwierdzenie ich wiarygodności. To badanie jest jednym z niemal 18 tysięcy projektów rocznie realizowanych przy wsparciu infrastruktury NIHR.
Model współpracy na przyszłość
Sukces tego projektu pokazuje skuteczność modelu, w którym publiczna infrastruktura badawcza i doradztwo naukowe łączą siły z innowacyjnym przemysłem farmaceutycznym. Taka synergia przyspiesza proces przekształcania przełomowych pomysłów laboratoryjnych w realne, ratujące życie terapie dostępne dla pacjentów.
Wzmocnienie pozycji Zjednoczonego Królestwa jako światowego lidera w dziedzinie nauk przyrodniczych i innowacji to dodatkowa korzyść płynąca z tego typu współdziałania. Przykład terapii AMT-130 to dowód na to, jak oparte na dowodach doradztwo naukowe i wspólne zasady mogą prowadzić do postępu w służbie zdrowia i realnych korzyści dla społeczeństwa.
Źródło: Department of Health and Social Care / gov.uk